这些 SOD1-G93A 转基因小鼠表达携带 G93A 突变的人 SOD1,可用于研究神经肌肉疾病如肌萎缩侧索硬化症(ALS 或 Lou Gehrig 病)。
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髓系细胞(myeloid),急性骨髓性白血病(AML),巨噬细胞(macrophage),CD47
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模拟人 Rett 综合征的小鼠模型。Mecp2-缺陷型雄鼠(Mecp2-/Y) 在 3-8 周龄时表现出运动功能障碍和一系列类似 Rett 综合征的特征。雌性杂合子小鼠的发病时间更晚(约 6 月龄)。
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白介素15(IL15),自然杀伤细胞(NK cells),CAR-NK
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镰状细胞病(sickle cell disease),人血红蛋白( human hemoglobin ),基因治疗(gene therapy)
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